Nöroloji, nadir hastalıklar ve ileri biyoteknoloji segmentlerinde küresel ölçekte katma değerli yatırımlara imza atan GEN, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların başında gelen nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde radikal bir klinik evreyi başlattı. Şirket, Hollandalı biyoteknoloji ortağı Sulfateq BV tarafından geliştirilen ve kış uykusuna yatan memelilerin hücresel savunma mekanizmalarından ilham alınarak kurgulanan yenilikçi ilaç adayı SUL-238 için tasarlanan SHEPHERD kavram kanıtlama (Proof of Concept) Faz II klinik araştırmasında ilk hastanın tedavi sürecine alındığını kamuyu aydınlatma platformları üzerinden duyurdu. 09 Haziran 2026 itibarıyla tıp literatürüne yansıyan bu hamle, onlarca yıldır sadece semptomatik tedavilerle sınırlı kalan Parkinson hastalığında, patolojinin altta yatan ilerleyici doğasını değiştirebilecek (disease-modifying) dönüştürücü bir tıp molekülü olarak değerlendiriliyor.
SHEPHERD Protokolü: Manyetik Rezonans Spektroskopisi ile Canlı Hücre Analizi
Erken evre ve daha önce hiç dopaminerjik/nöroprotektif tedavi almamış (naive) Parkinson hastalarını kapsayan Faz II klinik çalışma, tamamen objektif ve biyokimyasal veri izleme metodolojileri üzerine inşa edildi. Randomize, çift-kör, plasebo kontrollü ve tek merkezli olarak yürütülen araştırmanın teknik parametreleri ve etki mekanizması şu şekilde detaylandırılıyor:
Mitokondriyal Koruma Hedefi: SUL-238, hücrelerin enerji santralleri olan mitokondrilerdeki bozulmuş elektron taşıma zinciri fonksiyonlarını inhale ederek, nöronal apoptozu (hücre ölümünü) ve oksidatif stres hasarını hücresel düzeyde engellemeyi amaçlıyor.
İleri Biyobelirteç İzleme: İlaç adayının beyindeki yüksek enerjili fosfat metabolizması (ATP ve fosfokreatin seviyeleri) üzerindeki doğrudan etkileri, non-invaziv bir nörogörüntüleme teknolojisi olan Manyetik Rezonans Spektroskopisi yöntemiyle canlı olarak nicelendirilecek.
Erken Müdahale Penceresi: Henüz tedavi almamış hastaların klinik kohorta dahil edilmesi, molekülün nöron kaybı kritik seviyeye ulaşmadan önceki erken evre mitokondriyal onarım potansiyelini ölçmek adına benzersiz bir klinik pencere sunuyor.
Klinik Takip Kodu: Faz II klinik araştırmanın tüm uluslararası protokol detaylarına, NCT07322887 tescil numarası ile küresel klinik veri tabanı clinicaltrials.gov adresi üzerinden erişilebiliyor.
Parkinson Hastalığı ve Mitokondriyal Disfonksiyonun Makro Ölçeği
Dünya genelinde ve Türkiye’de 60 yaş üzerindeki nüfusun yaklaşık yüzde 2’sini etkileyen Parkinson, Alzheimer'dan sonra en yaygın nörodejeneratif hareket bozukluğu sendromu olarak kabul ediliyor. Güncel tıp pratiklerinde kullanılan tüm moleküller, hastalıktaki motor semptomları (titreme, rijidite, bradikinezi) geçici olarak yönetmeye odaklanırken, dopamin üreten nöronların ilerleyici ölüm oranlarını yavaşlatabilen rasyonel bir tedavi seçeneği bulunmuyor.
SUL-238 molekülünün en büyük klinik üstünlüğü, kan-beyin bariyerini (BBB) yüksek geçirgenlikle aşabilmesi ve tamamlanan Faz I klinik çalışmalarda mükemmel bir farmakokinetik ve toksikolojik güvenlilik profili sergilemiş olmasıdır. Küçük molekül sınıfındaki bu ajan, nörodejeneratif modellerin yanı sıra kardiyovasküler, renal (böbrek) fonksiyon bozuklukları ve hücresel yaşlanma (senesans) algoritmalarında da doku koruyucu etkiler gösteriyor.
"Karşılanmamış Sağlık İhtiyaçlarında Dönüştürücü Bir Yaklaşım Sunuyoruz"
Klinik araştırma fazının hem şirket tarihçesi hem de küresel tıp camiası için majör bir eşik olduğunu vurgulayan GEN Yönetim Kurulu Başkanı Abidin Gülmüş, yatırım projeksiyonunu şu sözlerle aktardı:
SUL-238’in Faz II klinik araştırmasında ilk hastaya doz uygulanması, hem SUL-238 programı hem de Parkinson hastalığıyla yaşayan bireyler için çok önemli bir dönüm noktası niteliğindedir. Parkinson hastalığında hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek veya durdurabilecek tedavilere yönelik yüksek bir karşılanmamış ihtiyaç bulunuyor. SUL-238’in hastalığın temelinde yer alan mitokondriyal fonksiyon bozukluğunu hedefleyen etki mekanizmasının, bu alanda dönüştürücü bir yaklaşım sunma potansiyeli taşıdığına inanıyoruz.
Klinik operasyonların bilimsel arka planına değinen GEN Genel Müdür Yardımcısı (Medikal, AR-GE ve Klinik Operasyonlar) Dr. Nadir Ulu ise, "Bu araştırmanın başlaması, SUL-238 için kritik öneme sahip bir kavram kanıtlama fırsatı sunmaktadır. Araştırmaya henüz tedavi almamış hastaların dahil edilmesi, SUL-238 ile erken dönemde yapılacak müdahalenin mitokondri fonksiyonunu iyileştirip iyileştiremeyeceğini değerlendirmek açısından benzersiz bir pencere açmaktadır" değerlendirmesinde bulundu.
